Genterapi är behandling av ärftlig,icke-ärftliga, multifaktoriella sjukdomar, som utförs genom att införa andra gener i patientens celler. Målet med terapi är att eliminera genfel eller ge celler nya funktioner. Det är mycket lättare att introducera en hälsosam, fungerande gen i cellen, än att korrigera fel i den befintliga.
Genterapi är begränsad till studier i somatiska vävnader. Detta beror på det faktum att varje ingrepp i köns- och bakteriecellerna kan ge ett helt oförutsägbart resultat.
Den nuvarande tekniken är effektivvid behandling både monogena och multifaktoriella sjukdomar (maligna tumörer, vissa typer av tunga kardiovaskulära sjukdomar, virala sjukdomar).
Cirka 80% av alla genteraprojekt berörHIV-infektion och cancer. För närvarande pågår forskning om sådana ärftliga sjukdomar som hemofili B, Gauchers sjukdom, cystisk fibros, hyperkolesterolemi.
Behandling av genetiska sjukdomar innebär:
· Isolering och multiplikation av patientens individuella celltyper
Introduktion av främmande gener;
· Urval av celler där den främmande genen "rotade";
· Implantering av dem till patienten (till exempel genom blodtransfusion).
Genterapi baseras på införandet av klonat DNA i patientens vävnad. De mest effektiva metoderna är injicering och aerosolvacciner.
Genterapi fungerar på två sätt:
1. Behandling av monogena sjukdomar. Dessa inkluderar störningar i hjärnan som är förknippade med eventuella skador på celler som neurotransmittorer producerar.
2. Behandling av ärftliga sjukdomar. De huvudsakliga metoderna inom detta område är:
· Genetisk förbättring av immunceller
Ökning av tumörimmunoreaktivitet
· Expressionsblock av onkogener
Skydd av friska celler från kemoterapi;
· Infogning av tumörsuppressorgener
· Framställning av antitumör substanser genom friska celler
· Framställning av antitumörvacciner
· Lokal reproduktion av normala vävnader med hjälp av antioxidanter.
Användningen av genterapi har många fördelar ochi vissa fall är den enda chansen för ett normalt liv för sjuka människor. Ändå är detta vetenskapsområde inte fullt ut förstått. Det finns ett internationellt förbud mot prov på könsceller från könsorgan och före implantation. Detta görs för att förhindra oönskade genkonstruktioner och mutationer.
Ett antal villkor har utvecklats och allmänt accepterats, enligt vilka kliniska prövningar är tillåtna:
Genen som överförs till målcellerna ska vara aktiv under lång tid.
I en utländsk miljö måste genen förbli effektiv.
Överföringen av genen bör inte orsaka negativa reaktioner i kroppen.
Det finns ett antal frågor som fortfarande är relevanta för många forskare runt om i världen:
Kommer forskare som arbetar inom genterapi att utveckla en full genokorrering som inte utgör ett hot mot avkomman?
Kommer behovet och nyttan av genterapiproceduren för ett visst gift par att överstiga risken för detta ingripande för mänsklighetens framtid?
Är sådana förfaranden berättigade, med tanke på världens överbefolkning i framtiden?
Hur kommer sådana förfaranden att relatera till personen med hemostas i biosfären och samhället?
Sammanfattningsvis kan det noteras att den genetiskaterapi vid nuvarande skede ger mänskligheten sätt att behandla de allvarligaste sjukdomar som nyligen ansågs oöverskridande och dödliga. Samtidigt utgör utvecklingen av denna vetenskap nya problem för forskare, som måste lösas idag.
</ p>